07.2010 – „Rozważania o rekomendacji technologii medycznych.”
Według zapisów ustawy z dnia 27 sierpnia 2004 r. o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych (Dz. U. z 2008 r., Nr 164, poz. 1027 z późn. zm.) to Minister Zdrowia, po zasięgnięciu opinii Prezesa Funduszu, Naczelnej Rady Lekarskiej i Naczelnej Rady Aptekarskiej, określa w drodze rozporządzenia m. in.:
2) wysokość opłaty ryczałtowej za leki podstawowe i recepturowe,
3) wysokość odpłatności za leki uzupełniające.
Zgodnie z zapisami ustawy wykazy, o których mowa powyżej, powinny być aktualizowane nie rzadziej niż co 90 dni, jeżeli wpłynął co najmniej jeden kompletny wniosek o umieszczenie leku lub wyrobu medycznego w wykazach, który nie został rozpatrzony negatywnie.
Minister Zdrowia przekazuje kopię wniosku Prezesowi Agencji w celu przygotowania oceny raportu w sprawie oceny leku lub wyrobu medycznego.
Ocenę raportu w sprawie oceny leku lub wyrobu medycznego Prezes Agencji przekazuje Radzie Konsultacyjnej, która na tej podstawie przygotowuje stanowisko w zakresie:
2) niezasadności zakwalifikowania danego leku lub wyrobu medycznego jako świadczenia gwarantowanego.
Rada Konsultacyjna podejmuje stanowisko w zakresie rekomendowania lub nie rekomendowania zakwalifikowania danej technologii medycznej do finansowania ze środków publicznych po przeanalizowaniu oceny raportu w sprawie oceny leku lub wyrobu medycznego.
– analizę wniosków wynikających z rekomendacji klinicznych i rekomendacji dotyczących finansowania ze środków publicznych w innych krajach;
– analizę informacji o aktualnym finansowaniu danego leku w Polsce i w innych krajach;
– analizę dowodów naukowych;
– ocenę analizy klinicznej przedstawionej przez wnioskodawcę, w tym poziomu wiarygodności oraz zgodności z wytycznymi oceny świadczeń zdrowotnych; wyników skuteczności klinicznej i bezpieczeństwa zawartych w raporcie wnioskodawcy i innych zidentyfikowanych analizach;
– ocenę analizy ekonomicznej przedstawionej przez wnioskodawcę, w tym poziomu wiarygodności i zgodności z wytycznymi oraz stosunku kosztów do uzyskiwanych efektów zawartych w raporcie wnioskodawcy i innych zidentyfikowanych analizach;
– ocenę analizy wpływu refundacji danego leku na system ochrony zdrowia, skutków organizacyjnych dla systemu ochrony zdrowia i skutków społecznych oraz zgodności z zasadami etyki.
Dowody naukowe potwierdzające efektywność kosztową, bezpieczeństwo danej technologii medycznej i jej efektywność kosztową są podstawowym kryterium podejmowania decyzji rekomendujących finansowanie ze środków publicznych.
World Health Organization na swoich stronach internetowych prezentuje wartości progów opłacalności dla interwencji w różnych regionach, stosując wartość produktu krajowego brutto, jako łatwo dostępnego wskaźnika. Wskazuje, jako nieopłacalne te technologie, dla których współczynnik kosztów-efektywności per capita wynosi więcej niż trzy razy wartość PKB.
Nie zawsze jednak jest to jedyne i najważniejsze kryterium przy podejmowaniu decyzji rekomendujących finansowanie technologii medycznych ze środków publicznych.
Szczególny przykład podejścia w zapewnianiu możliwości do ochrony zdrowia stanowi kwestia leków sierocych. Z uwagi na niewielką liczbę chorych na jednostkę chorobową, która stanowi wskazanie do ich stosowania, nie stanowią one interesującego rynku inwestycyjnego dla prowadzących działalność badawczo-rozwojową w zakresie farmaceutyków. Jeśli odpowiednie leki zostały opracowane, zazwyczaj koszt prowadzonej nimi terapii jest niewspółmiernie wysoki w stosunku do ewentualnej skuteczności klinicznej.
Równocześnie choroby rzadkie, w których leki te są stosowane, zagrażają życiu i zdrowiu, przewlekle obniżając pacjentom jakość życia w chorobie. Nie można też zapominać o kosztach społecznych związanych np. z zaangażowaniem rodzin tych pacjentów w opiekę nad chorym.
Dlatego niska efektywność kosztowa leków sierocych lub wręcz jej brak są źródłem kontrowersji i trudności w rekomendowaniu i podejmowaniu decyzji w zakresie finansowania tych interwencji ze środków publicznych. Podejście społeczne stanowi tu istotne kryterium, które rozważa się podejmując decyzje finansowania leków sierocych ze środków publicznych.
Często „nowe” leki pojawiające się na rynku nie stanowią rzeczywistego postępu z punktu widzenia technologicznego lub farmakologicznego. Istotę decyzji rekomendacyjnej stanowi wtedy ocena ich efektywności w warunkach kontrolowanych badań klinicznych i rutynowej praktyki medycznej. Przy czym ocena w warunkach praktyki rutynowej jest często niemożliwa z uwagi na krótki okres czasu, który upłynął od ich wprowadzenia na rynek i brak wiarygodnych publikacji naukowych na ich temat. Podmiot odpowiedzialny przedstawia do oceny raporty zawierające wyniki własnych badań klinicznych. Trudno wtedy obiektywnie wnioskować na temat praktycznej skuteczności klinicznej, a także bezpieczeństwa ich stosowania. Relatywna efektywność kosztowa i wpływ na budżet płatnika mogą nie stanowić tego najbardziej istotnego kryterium decyzji rekomendacyjnej wobec wystąpienia w długim okresie potencjalnego ryzyka działań niepożądanych i kosztów związanych z ich leczeniem.
Rekomendowanie finansowania technologii medycznych ze środków publicznych, jako świadczeń gwarantowanych, realizowanych w ramach programów zdrowotnych
Rekomendacja do finansowania przez płatnika publicznego może wskazywać zdefiniowaną populację docelową dla danej technologii medycznej, jako grupę odbiorców, którzy odniosą największe korzyści z prowadzonego leczenia – dla której uzyskana korzyść jest największa w stosunku do poniesionych kosztów. Wskazanie takie ma na celu maksymalizację społecznych korzyści podejmowanej decyzji z punktu widzenia potrzeb zdrowotnych społeczeństwa.
Oczekuje się, że nieefektywne kosztowo procedury będą ograniczane lub eliminowane na rzecz alokacji środków w kierunku świadczeń o najwyższym efekcie zdrowotnym w stosunku do kosztów.
Jako jedne z pierwszych badań efektywności procedur medycznych SBU – Swedish Council on Technology Assessment In Health Care (pod kierownictwem prof. Egona Jonssona) w Szwecji, opracowała raporty wskazujące, że np. w terapii umiarkowanego nadciśnienia tętniczego diuretyki i beta-blokery (tzw. stare leki hipotensyjne) są w sensie fizjologicznym równie skuteczne, jak inhibitory ACE i blokery kanałów wapniowych (tzw. nowe leki hipotensyjne), lecz jako jedyne mają udowodniony wpływ na zmniejszenie śmiertelności pacjentów.
Po dokonaniu krytycznej oceny dostępnej literatury na temat efektów, ryzyka i kosztów różnych sposobów leczenia, często okazuje się, że brak jest potwierdzenia efektywności wielu z nich. Wiele z obowiązujących opinii dotyczących ekonomicznych, ale i klinicznych aspektów leczenia wyprowadza się na zbyt wielu przypuszczeniach i uogólnieniach.
W toku analizy istniejących wiarygodnych badań okazuje się, że niektóre technologie nie prowadzą do oczekiwanych korzyści zdrowotnych. Rozwiązania w danym czasie i na danym poziomie rozwoju danej dyscypliny naukowej optymalne, mogą przestać być zadowalającym rozwiązaniem w świetle późniejszych wyników badań i nabywanego doświadczenia. Wiarygodne w danym czasie dowody naukowe, w wyniku rozwoju nauki wymagają przyjęcia nowych rozwiązań, które lepiej sprostają wzrastającym oczekiwaniom zdrowotnym społeczeństwa. Postęp nauki wskazuje, że wiele dotychczasowych rozwiązań w danym zakresie traci aktualność.
Stosowanie zasad Health Technology Assessment w opiece i ochronie zdrowia ma mierzalny wpływ na zdrowie publiczne i ponoszone przez społeczeństwo koszty.
Przyjęcie jednoznacznego stanowiska w zakresie rekomendowania danej technologii medycznej do finansowania ze środków publicznych nie jest procesem prostym.
Oprócz wcześniej wspomnianych, cały szereg innych czynników wpływa na podjęcie decyzji rekomendującej finansowanie ze środków publicznych.
Oprócz oceny efektywności klinicznej, bezpieczeństwa, efektywności kosztowej rozważa się rzetelność i wiarygodność danych dostarczonych przez podmiot odpowiedzialny w raporcie oceny leku lub wyrobu medycznego, poprzez ocenę zgodności poddawanych ocenie raportów z wytycznymi oceny technologii medycznych. Istotne znaczenie w procesie oceny raportów w sprawie oceny leku lub wyrobu medycznego ma ocena jakości danych wykorzystanych w materiałach przez wnioskodawcę (wnioskodawca mógł pominąć publikacje niedostatecznie wspierające jego tezy lub np. ocenę bezpieczeństwa wnioskowanej technologii przeprowadzono tylko w oparciu o badania kliniczne prowadzone przez zainteresowany podmiot odpowiedzialny i nie dostarczono wyników innych badań). Zdarza się, że wyniki wykorzystanych doniesień omówionych w przeglądzie systematycznym dołączonym do wniosku mogły nie dotyczyć rasy kaukaskiej. Wnioski analizy klinicznej powinny być bezpośrednio związane z uzyskanymi wynikami i odnosić się do istotności klinicznej i różnic w sile interwencji, nie ograniczać się do istotności statystycznej wyników. Należy rozważyć, w jakim stopniu wyciągnięte z analizy klinicznej wnioski można odnieść do populacji docelowej, do warunków rutynowej praktyki medycznej. W przypadku nowych technologii najczęściej dostępne są tylko dane o efektywności eksperymentalnej. Należy pamiętać, że w codziennej praktyce rzadko uzyskuje się efekty takie, jak w warunkach próby klinicznej. Najczęściej efektywność rzeczywista jest niższa od efektywności eksperymentalnej. Znaczenie przy podejmowaniu decyzji rekomendujących finansowanie technologii medycznych ze środków publicznych posiada także kwestia charakterystyki tej technologii na tle istniejącej grupy terapeutycznej i jej liczebności.
W obrębie list leków refundowanych tworzenie grupy terapeutycznej odbywa się w oparciu o Rozporządzenie Ministra Zdrowia z dnia 9 grudnia 2004 r. w sprawie kryteriów kwalifikacji leków o różnych nazwach międzynarodowych, ale o podobnym działaniu terapeutycznym, do grupy objętej wspólnym limitem ceny (Dz. U. z 2004 r. Nr 266, poz. 2646). Na podstawie art. 38 ust. 7 ustawy z dnia 27 sierpnia 2004 r. o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych, leki o różnych nazwach międzynarodowych, ale o podobnym działaniu terapeutycznym, kwalifikowane są do grupy objętej wspólnym limitem ceny na podstawie:
• udowodnionej w wyniku badań klinicznych porównywalnej skuteczności;
• tych samych najczęściej występujących działań niepożądanych;
• tej samej drogi podania.
W Polsce limity cen leków ustalane są w oparciu o najniższy koszt za jednostkę substancji (defined daily dose, DDD), w grupie terapeutycznej.
Agencja Oceny Technologii Medycznych
International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research (ISPOR), Koszty, jakość i wyniki w ochronie zdrowia, Leksykon podstawowych pojęć ISPOR, Warszawa 2009.
Jadad AR, Moore RA, Carroll D. Assessing the quality of reports of randomized clinical trials: is blinding necessary? Control Clin Trials 1996;
Łanda K. Efektywność procedur medycznych a ich finansowanie, przykład SBU; http://www.hta.pl
Łanda i in. Pricing- ceny leków refundowanych, negocjacje i podział ryzyka; CEESTAHC Kraków/Warszawa 2009;
Rozporządzenie Ministra Zdrowia z dnia 9 grudnia 2004 r. w sprawie kryteriów kwalifikacji leków o różnych nazwach międzynarodowych, ale o podobnym działaniu terapeutycznym, do grupy objętej wspólnym limitem ceny (Dz. U. z 2004 r. Nr 266, poz. 2646):
Rozporządzenie Ministra Zdrowia z dnia 22 grudnia 2009 r. w sprawie przygotowania raportu w sprawie oceny świadczenia opieki zdrowotnej i oceny raportu w sprawie oceny luku lub wyrobu medycznego (Dz. U. z 2009 r. Nr 222, poz. 1773)
Ustawa z dnia 27 sierpnia 2004 r. o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych (Dz. U. z 2008 r., Nr 164, poz. 1027 z późn. zm.)
http://www.who.org
Władysiuk-Blicharz M, Łanda K. grupy leków objęte wspólnym limitem – ich rola i kryteria tworzenia, Kraków 2004. http://www.hta.pl
Wolff H., Goetzsche P.C.: Racjonalna diagnoza i leczenie. Wprowadzenie do medycyny wiarygodnej czyli Evidence-Based Medicine, AKTIS, Łodź 2005.
Wytyczne oceny technologii medycznych (HTA), wersja 2.1., Agencja Oceny Technologii Medycznych, Warszawa 2009. http://www.aotm.gov.pl
