04.2010 – „Kryteria włączania leków do wykazów leków refundowanych.”

kwiecień 2010, nr 44/22 online

 

KRYTERIA WŁĄCZANIA LEKÓW

 

DO WYKAZÓW LEKÓW REFUNDOWANYCH.

 

   Ustawa o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych określa kryteria, które decydują o podjęciu przez Ministra Zdrowia decyzji o objęciu produktu leczniczego refundacją. Zgodnie z tymi zapisami wniosek o wpisanie leku do wykazu leków refundowanych, producent leku (a właściwie tzw. podmiot odpowiedzialny) może składać do Ministra Zdrowia przez pierwsze siedem dni każdego kwartału. Instytucja wnioskująca musi między innymi przedstawić informacje dotyczące: proponowanej ceny leku, średniej ceny sprzedaży w RP w ciągu ostatnich dwóch lat (jeśli lek był w tym okresie dostępny w Polsce), ceny w innych krajach UE, dziennego kosztu terapii, średniego kosztu i czasu standardowej terapii, uzasadnienia proponowanej ceny [1].
   Jeśli wniosek dotyczy leku zawierającego substancję dotychczas nie umieszczoną w wykazach (lek oryginalny, tzw. etyczny), wówczas dołączyć do niego należy Raport w sprawie oceny leku. Raport obejmuje trzy powiązane ze sobą części, czyli analizę kliniczną, analizę ekonomiczną oraz analizę wpływu finansowania na system ochrony zdrowia. W nomenklaturze anglojęzycznej funkcjonuje nazwa Health Technology Assessment i jej skrót HTA, stąd używane często w Polsce określenie „raport HTA” odnoszące się do Raportu w sprawie oceny leku. W przypadku leku zawierającego substancję czynną już umieszczoną w wykazach (lek generyczny, odtwórczy), firma składająca wniosek dołącza do niego jedynie część Raportu czyli Analizę wpływu finansowania na system ochrony zdrowia [1,2].
   Pełny raport w sprawie oceny leku dostarcza decydentom (Ministerstwo Zdrowia, Narodowy Fundusz Zdrowia) informacji o skuteczności, bezpieczeństwie produktu leczniczego oraz ekonomicznych konsekwencjach w sytuacji, gdy lek objęty zostanie refundacją. Szczegółowe informacje i zalecenia dotyczące wykonania raportu ujęte zostały w wytycznych przygotowanych przez zespół ekspertów współpracujących z AOTM i opublikowane w formie zarządzenia Prezesa AOTM [3].
   Po złożeniu wszystkich dokumentów do wniosku o objęcie leku refundacją, ich część obejmująca Raport w sprawie oceny leku przekazywana jest do Agencji Oceny Technologii Medycznych (AOTM), która dokonuje oceny merytorycznej raportu. Na podstawie tej oceny działająca przy Agencji Rada Konsultacyjna (RK)  wydaje opinię w sprawie zasadności finansowania danego leku ze środków publicznych. Opinia ta stanowi dla Ministra Zdrowia podstawę podjęcia decyzji o włączeniu leku do wykazu leków refundowanych. Zarówno opinie wydane przez AOTM jak i skład Rady Konsultacyjnej są podawane do publicznej wiadomości na stronach AOTM (www.aotm.gov.pl).
   W zasadzie elementem decydującym o pozytywnej opinii RK, czyli rekomendowaniu przez nią włączenia leku do wykazów leków refundowanych jest analiza kliniczna określająca profil bezpieczeństwa i skuteczności leku. Analiza ta jest weryfikowana i aktualizowana w procesie oceny raportu przez Agencję. Rada Konsultacyjna nie wydaje opinii pozytywnych w odniesieniu do leków o nieudowodnionej skuteczności.
   Ocena skuteczności i profilu bezpieczeństwa leku wykonywana jest w ramach analizy klinicznej, która obejmuje przegląd i opisanie wyników badań opublikowanych (w miarę możliwości również nieopublikowanych) wykonanych zgodnie z zasadami Evidence Based Medicine (EBM). Analiza kliniczna zawiera więc informacje o:

 

■    populacji, w której wskazane jest stosowanie danego leku,
■    lekach (substancjach) alternatywnych, które analizowana (nowa) substancja może zastąpić i wyprzeć z rynku,
■    wskaźnikach, które pozwalają wnioskować o przewadze lub braku przewagi nowej substancji nad lekiem alternatywnym.
  

  

   Analiza kliniczna może stanowić doskonałe narzędzie wspomagające decyzje terapeutyczne lekarzy dokonujących wyboru leku dla konkretnego pacjenta, niestety zwykle wyniki analiz dołączonych do wniosku o włączeniu leku do wykazu stanowią własność firmy farmaceutycznej, a ich wyniki nie są dostępne dla lekarzy i osób podejmujących decyzje kliniczne.
   O przydatności w praktyce analizy klinicznej decydują następujące jej elementy:

 

■    jasne i precyzyjne określenie cech populacji, która kwalifikuje się do leczenia ocenianą substancją; analiza powinna zawierać informację dla jakiej grupy pacjentów została przeprowadzona oraz jakich pacjentów z niej wykluczono,
■    dokładne określenie dawki oraz schematu podawania ocenianego leku; w niektórych sytuacjach ocenie można poddać kilka różnych dawek i schematów postępowania  (w dalszej części niniejszego artykułu terapia ta nazywana będzie „terapią nową”),  
■    wskazanie dawki i schematów dawkowania leku alternatywnego (porównawczego), w szczególności istotne jest określenie, czy lek alternatywny jest również praktyką kliniczną w Polsce (w dalszej części niniejszego artykułu terapia ta nazywana będzie „terapią alternatywną”),
■    przedstawienie wyników w zakresie oceny skuteczności i bezpieczeństwa oraz określenie wpływu leku na takie wskaźniki jak przeżycie, długość życia, jakość życia, śmiertelność, zachorowalność w populacji, wyniki badań laboratoryjnych lub inne wskaźniki umożliwiające ocenę stanu zdrowia chorego (ciśnienie krwi, ustąpienie objawów).

 

 

   Wyniki i wnioski z analizy klinicznej stanowią punkt wyjścia pozostałych analiz składających się na pełny Raport w sprawie oceny leku.      

   Kolejna część Raportu, czyli analiza ekonomiczna stanowi porównanie kosztów i efektów co najmniej dwóch różnych terapii. Wyniki analizy ekonomicznej muszą uwzględniać warunki i zasady finansowania obowiązujące w danym systemie zdrowia, dlatego producent leku musi przedstawić analizę uwzględniającą  polskie realia, a nie może wykorzystać wyników analizy ekonomicznej wykonanej w innym kraju. W ramach analizy ekonomicznej leku dołączanej do wniosku o objęcie go refundacją konieczne jest oszacowanie wszystkich kosztów, które ponosi instytucja finansująca opiekę zdrowotną (w Polsce jest to Narodowy Fundusz Zdrowia) oraz efektów, które uzyska dzięki zastosowaniu porównywanych preparatów. Oszacowanie kosztów uzyskania efektu (np. kosztów wyleczenia pacjenta) przy zastosowaniu każdej z terapii pozwala na wskazanie tej z nich, dla której koszty uzyskania efektu są mniejsze i tym samym terapia jest bardziej opłacalna.
   Ostatnią składową Raportu jest analiza wpływu finansowania leku na system ochrony zdrowia. Jej celem jest oszacowanie całkowitych wydatków z budżetu w sytuacji, gdy lek zostanie włączony do wykazów leków refundowanych. Pierwszym etapem analizy wpływu na budżet jest oszacowanie wielkości całej populacji, która w przyszłości w Polsce może stosować dany lek. Wykorzystując dane przedstawione w analizie ekonomicznej ocenia się następnie koszty leczenia lekiem alternatywnym i lekiem nowym całej przewidywanej populacji. Porównanie tych dwóch gałęzi pozwala na określenie czy wprowadzenie nowego leku do refundacji wiązać się będzie ze wzrostem wydatków, czy też z ich zmniejszeniem. Wytyczne Agencji zalecają oszacowanie rocznych wydatków z budżetu systemu ochrony zdrowia w perspektywie co najmniej 2 kolejnych lat. Przyjęcie dłuższej niż roczna perspektywy czasowej daje gwarancję, że nie zostaną odrzucone terapie, które w początkowym okresie są kosztochłonne, ale w dłuższej perspektywie czasowej pozwalają na zmniejszenie ogólnych wydatków w systemie ochrony zdrowia, np. dzięki poprawie zdrowotności populacji. Wykorzystanie w tej części Raportu wyników analizy ekonomicznej daje gwarancję, że w całkowitych wydatkach z budżetu uwzględnione zostaną nie tylko koszty nowego leku, ale także jego efekty terapeutyczne.
   Stworzony w Polsce system podejmowania decyzji w zakresie refundacji leków daje szanse, że pieniądze publiczne wydawane będą wyłącznie na leki bezpieczne, skuteczne i kosztowo-efektywne. Włączenie do procesu podejmowania decyzji niezależnych ekspertów z Rady Konsultacyjnej AOTM zwiększa gwarancje, że udział firm farmaceutycznych w procesie podejmowania decyzji refundacyjnych i ich kontakty z Ministerstwem Zdrowia zostaną ograniczone do procesu negocjacji cen leków, które mają być refundowane z publicznych funduszy.

Fot. Dreamstime.com

Piśmiennictwo
1.    Ustawa z dnia 27 sierpnia 2004r.  o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych (Dz.U. z 2008 nr 164, poz. 1027, z późn. zmianami)
2.    Rozporządzenie Ministra Zdrowia z dnia 22 grudnia 2009r. w sprawie przygotowania raportu w sprawie oceny świadczenia opieki zdrowotnej i oceny raportu w sprawie oceny leku lub wyrobu medycznego (Dz.U. z 2009 nr 222, poz. 1773)
3.    Zarządzenie nr 1/2010 Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych z dnia 4 stycznia 2010r. w sprawie wytycznych oceny świadczeń opieki zdrowotnej. www.aotm.gov.pl