10.2018 – UE – nowe rejestracje

W październiku 2018 r. Komisja Europejska w ramach procedury centralnej wydała 1 decyzję o dopuszczeniu do obrotu nowego produktu leczniczego przeznaczonego do stosowania u ludzi. Dotyczy ona 2 substancji czynnych oznaczonych jako lek sierocy, w tym jednej nowej (tezakaftor) w skojarzeniu z inną już stosowaną w lecznictwie. Produkt omówiono w ramach klasy ATC według WHO oraz substancji czynnej z uwzględnieniem wskazań i mechanizmu działania według Charakterystyki Produktu Leczniczego, pomijając inne szczegóły, które można znaleźć w witrynie internetowej Europejskiej Agencji Produktów Leczniczych (https://www.ema.europa.eu ).

 

R – Układ oddechowy

R07/R07A/R07AX – Inne preparaty działające na układ oddechowy; R07AX31 – Iwakaftor i tezakaftor

Ivacaftor+tezacaftor: Symkevi (Vertex) jest wskazany do stosowania w schemacie leczenia skojarzonego z iwakaftorem w leczeniu pacjentów chorych na mukowiscydozę (ang. cystic fibrosis, CF) w wieku co najmniej 12 lat, którzy są homozygotyczni pod względem mutacji F508del lub którzy są heterozygotyczni pod względem mutacji F508del i mają jedną z następujących mutacji genu mukowiscydozowego przezbłonowego regulatora przewodnictwa (ang. cystic fibrosis transmembrane conductance regulator, CFTR): P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G i 3849+10kbC→T.

Tezakaftor jest wybiórczym korektorem CFTR, który wiąże się z pierwszą domeną obejmującą błonę (ang. first membrane spanning domain, MSD-1) białka CFTR. Tezakaftor ułatwia przetwarzanie i transport na poziomie komórkowym normalnych oraz wielu zmutowanych postaci białka CFTR (w tym F508del-CFTR), zwiększając ilość białka CFTR dostarczanego na powierzchnię komórki, co prowadzi do zwiększenia transportu jonów chlorkowych w warunkach in vitro.

Iwakaftor wzmacnia działanie białka CFTR, tj. zwiększa prawdopodobieństwo otwarcia się kanału CFTR na powierzchni komórki (wpływa na bramkowanie), zwiększając w ten sposób transport jonów chlorkowych. Aby iwakaftor mógł działać, białko CFTR musi być obecne na powierzchni komórki. Iwakaftor może wzmacniać działanie białka CFTR dostarczanego na powierzchnię komórki dzięki tezakaftorowi, prowadząc do dodatkowego zwiększenia transportu jonów chlorkowych w porównaniu z dowolną z tych substancji czynnych podawanych w monoterapii. Substancje czynne w skojarzeniu działają na nieprawidłowe białko CFTR, zwiększając ilość i aktywność białka CFTR na powierzchni komórek i w następstwie zwiększając grubość warstwy płynu na powierzchni tkanek układu oddechowego oraz częstość ruchu rzęsek komórek ludzkiego nabłonka oskrzelowego w badaniach in vitro (ang. human bronchial epithelial cells, HBE) pochodzących od pacjentów chorych na mukowiscydozę, którzy są homozygotyczni pod względem mutacji F508del. Dokładne mechanizmy, dzięki którym tezakaftor usprawnia przetwarzanie i transport komórkowy białka F508del-CFTR, a iwakaftor wzmacnia działanie białka F508del-CFTR, są nieznane.

Decyzją Komisji Europejskiej z 27 lutego 2017 połączenie tezakaftoru z iwakaftorem zostało oznaczone jako sierocy produkt leczniczy w podanym wskazaniu, a w okresie do 6 listopada 2028 ma zagwarantowaną 10‑letnią wyłączność rynkową.

 

Niektóre decyzje porejestracyjne Komisji Europejskiej:

• decyzja z 29 X 2018 dotycząca wycofania, na wniosek posiadacza (Merck Sharp & Dohme) z 11 X 2018, pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu leczniczego stosowanego u ludzi Lusduna, zarejestrowanego 4 I 2017 – substancja czynna: insulin glargine, klasa: A10AE;
• decyzja z 30 X 2018 dotycząca wycofania, na wniosek posiadacza (Hospira) z 22 VIII 2018, pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu leczniczego stosowanego u ludzi Taxespira, zarejestrowanego 28 VIII 2015 – substancja czynna: docetaxel, klasa: L01CD.

 

 

Opracowanie: dr n. farm. Jarosław Filipek

Kierownik Działu Informacji o Produktach

Administrator Farmaceutycznej Bazy Danych

 

 

2018-11-12

Krajowa Baza Produktów Ochrony Zdrowia (KBPOZ)

 

Źródła:

– klasyfikacja ATC i nomenklatura nazw substancji czynnych na podstawie opracowania WHO Collaborating Centre for Drug Statistics Methodology (“Guidelines for ATC Classification and DDD assignment 2018”, Oslo 2017; “ATC Index with DDDs 2018”, Oslo 2017), ze zmianami i uzupełnieniami mającymi zastosowanie w roku 2018 – tłumaczenie własne;

– informacje rejestracyjne: “Community register of medicinal products for human use”; “Community list of not active medicinal products for human use”;

– informacje o wprowadzeniu produktu na rynek w Polsce: dane IQVIA;

– opisy wskazań i mechanizmów działania: Charakterystyki Produktów Leczniczych;

– pozostałe opinie i komentarze: autorskie.